ubbelblind onderzoek

Het dubbelblind onderzoek, ofwel randomised clinical trial (RCT), vergelijkt (minstens) twee groepen patiënten die door het toeval zijn ingedeeld en een verschillende behandeling krijgen. Noch de behandelaar, noch de patiënt weet welke behandeling hij krijgt. Na enige tijd worden de resultaten gemeten en gekeken welke patiënt welke behandeling gekregen heeft. Indien het verschil zodanig is dat het statistisch gezien onwaarschijnlijk is dat dit resultaat bij 95 van de 100 herhalingen van het onderzoek anders zou zijn, heet het middel werkzamer dan het andere (of placebo).

Dit is wetenschappelijk gezien een keurige uitkomst en het onderzoek is zodanig opgezet dat allerlei storende factoren zijn uitgeschakeld. Maar daar ligt ook het probleem voor de praktijk. Veel patiënten zouden niet mee mogen doen aan een RCT omdat ze te jong of te oud zijn, of omdat ze nog andere ziekten hebben. Dan zou je niet twee mooi vergelijkbare groepen kunnen maken. Voor deze uitgesloten patiënten is het resultaat van een RCT niet geldig.  Een ander probleem is dat een met RCT bewezen effect alleen betekent dat het middel beter werkt dan bijvoorbeeld een placebo. Maar als een placebo in 30% van de gevallen werkt en het echte middel in 45% van de gevallen, heeft nog steeds ruim de helft van de patiënten geen baat bij het middel.

Helaas blijkt steeds duidelijker dat de uitkomst van een RCT minder betrouwbaar is dan gedacht en mede bepaald wordt door financiële belangen. Een positieve uitkomst kan een patent en daarmee miljardenwinst opleveren. Dat leidt tot niet publiceren van onwelkome uitkomsten, slimme interpretaties van uitkomsten, en zelfs bedrog. De RCT blijkt in de praktijk veel meer onware uitkomsten te geven dan vroeger gedacht.

Inmiddels is een wedloop ontstaan tussen regels en ontduiken van regels om RCT uitkomsten betrouwbaarder te maken. Dit maakt het uitvoeren van dit onderzoek steeds complexer en kostbaarder. Dat is dan weer in het voordeel van de kapitaalkrachtige farmaciegiganten, die het meest gebaat zijn bij het ontduiken van de regels.

De RCT maakt het ook moeilijker om tot persoonsgerichte geneeskunde (personalised medicine) te komen, waarbij het middel niet alleen bij de klacht, maar ook bij het type mens moet passen. Hiervoor zou de onderzoeksgroep in een groot aantal groepen verdeeld moeten worden. Ook het uitsluiten van grote groepen patiënten bij de RCT geeft problemen. Juist de patiënten met meerdere aandoeningen worden uitgesloten bij de RCT; zij hebben meer risico op ongewenste bijwerkingen door een ongunstig effect op de bijkomende ziekte door het middel voor de onderzochte kwaal. Deze patiënten hebben vooral behoefte aan personalised medicine.